發(fā)布日期：2017-03-14

等線根據(jù)個性化醫(yī)學聯(lián)盟（Personalized Medicine Coalition，PMC）今天發(fā)布的一份最新報告，相比于2012年，基于個性化醫(yī)療方案開發(fā)的上市藥物數(shù)量已經(jīng)增加了62％。

即便如此，PMC的報告仍然指出個性化醫(yī)學面臨巨大機遇的同時也面臨著巨大的挑戰(zhàn)。雖然個性化藥物能夠在確?；颊咭哉_劑量獲得正確藥物治療，增加治療有效性和減少不良事件，但是個性化藥物同時也面臨著諸如報銷或臨床采用及認可等多方面的挑戰(zhàn)。同時，報告也展現(xiàn)了個性化醫(yī)療的未來。

機遇

醫(yī)學對個性化的追求已經(jīng)具有超過兩千年的歷史，在古代,希波克拉底通過綜合評估四種體液：血液、粘液、黃膽汁、黑膽汁,希望以最好的方式治療每個病人。如今我們通過更先進的技術如測序等，更好的實現(xiàn)個性化治療。數(shù)據(jù)顯示，同一種治療方案有時只對部分患者有效，而對另外一部分是沒有效果的，并且一種藥物可能僅對一部分人產(chǎn)生副作用，而這種差距在癌癥治療中尤為突出。

報告中列出了個性化醫(yī)療給患者帶來的好處主要有以下幾個方面：

醫(yī)療的重點從治療轉變?yōu)轭A防

指導靶向治療、減少不當?shù)闹委?/p>

減少藥物不良反應的發(fā)生

揭示目前治療方法和藥物的其它靶向作用

提高患者對治療的依從性

降低高風險侵入性檢測發(fā)生

降低醫(yī)療保健的總體開支

同時，PMC列舉了包括HER2測試在內(nèi)的一些成功例子。報告的作者寫道，約30％的乳腺癌患者HER2基因過度表達，個性化的靶向藥物治療可以將這些患者的乳腺癌復發(fā)風險降低52％。同時，個性化藥物也有助于確定這類患者可能存在的藥物不良反應。

不管你是否接受，我們不得不說“個性化醫(yī)療的時代已經(jīng)到來”，PMC報告中展示了個體化藥物的穩(wěn)步增加（如下圖）。

除了需求，生物技術的進步也對個體化醫(yī)療的發(fā)展起到了很好的推動作用，例如基因檢測、基因編輯、基因治療、細胞治療、免疫治療等技術的不斷進步，以及人們對DNA、RNA、表觀遺傳學、蛋白質等的理解不斷深入。

快速增長的基因檢測產(chǎn)品

自2015年4月至2016年9月，市場上的基因檢測產(chǎn)品增加了超過5500種，目前現(xiàn)有的基因檢測產(chǎn)品已經(jīng)超過了6萬種。

快速減少的基因檢測成本

2015年以來，基因檢測的成本急速降低。

挑戰(zhàn)

即便包括報告作者在內(nèi)的大部分業(yè)內(nèi)人士都認為個性化治療方案可能降低整體醫(yī)療保健成本，但這種對成本效益聲稱仍然在社會上充滿爭議。

該報告引用Genomic Health作為指導乳腺癌治療同時節(jié)省治療資金的基因組測試Onocotype DX為例子。基于Genomic Health的經(jīng)濟分析，報告的作者指出由于化療使用藥物的減少，指導性的基因組測試可以為每位受試者節(jié)省約2,256美元。

無獨有偶，Intermountain Healthcare研究人員比較了針對癌癥患者的精準醫(yī)學治療與護理指導標準發(fā)現(xiàn)，精準藥物治療組患者每個無進展生存期的治療費用與對照相比略低，分別為4,665美元和5,000美元。然而，精準藥物治療組患者治療的總成本卻總體較高，為91,790美元，相對于對照組每位患者的治療成本只有40,782美元。造成總體成本差異的原因主要是由于與標準化療組相比，靶向治療組的治療成本更高，盡管靶向藥物治療組患者的平均無進展生存期為21.4周，而對照組患者平均無進展生存期僅為11周。

該報告承認，雖然個性化藥物的普及具有不能忽視的前景，但該領域的繼續(xù)發(fā)展仍需要克服一些挑戰(zhàn)。在監(jiān)管方面，F(xiàn)DA尚未最終承認其監(jiān)管實驗室開發(fā)的測試策略。目前，F(xiàn)DA批準藥物基因組檢測與LDT測試并存，一些基因組檢測廠商則認為FDA的這一舉措造成一個不平等的競爭環(huán)境。

此外，許多測試開發(fā)人員對藥物基因組檢測所面臨的報銷挑戰(zhàn)進行了探討，目前，大部分保險公司的業(yè)務尚不能覆蓋藥物基因組檢測與精準醫(yī)療領域。

“為了克服這些挑戰(zhàn)并實現(xiàn)個性化醫(yī)療進一步發(fā)展，決策者必須創(chuàng)造一個鼓勵增加診斷和靶向藥物投資的環(huán)境。使安全，精準和可靠的患者治療與護理事業(yè)取得新的進展，建立可行的病人精準求醫(yī)渠道。”PMC報告的作者寫道。

未來

個性化醫(yī)療的支持者包括來自衛(wèi)生保健系統(tǒng)、臨床醫(yī)生、提供者、保險公司、產(chǎn)業(yè)、病人倡導社會和學術界等的每一個角落的代表。這些利益相關者都相信一點：個性化醫(yī)療美國及其他地區(qū)的患者提供了一個很好的改善生活的機會。

“ Personalized medicine is our chance to revolutionize health care, but it will require a team effort by innovators,entrepreneurs, regulators, payers, and policymakers.”

— Brook Byers

Partner, Kleiner Perkins Caufield & Byers

來源：轉化醫(yī)學網(wǎng)（微信號 zhuanhuayixue）